Υποστηρίζεται ότι οι ρυθμιστικές αρχές φαρμάκων δεν ανταμείβουν δίκαια την καινοτομία.
Πόσο αξίζει ένα νέο φάρμακο; Αυτό είναι το ερώτημα του ενός εκατομμυρίου δολαρίων με το οποίο καταπιάνονται οι υγειονομικές αρχές σε όλο τον κόσμο, καθώς οι φαρμακευτικές εταιρείες απαιτούν υψηλότερες τιμές.
Οι φαρμακευτικές εταιρείες και οι ρυθμιστικές αρχές σε όλο τον κόσμο βρίσκονται σε ολοένα και μεγαλύτερη διαμάχη για τις τιμές των νέων φαρμάκων. Στην Ελβετία, ο φαρμακευτικός γίγαντας Roche απέσυρε πρόσφατα από την αγορά ένα φάρμακο για τον καρκίνο, αφού δεν κατάφερε να συμφωνήσει σε μια τελική τιμή με τη ρυθμιστική αρχή. Στο Ηνωμένο Βασίλειο, ορισμένες μεγάλες εταιρείες του κλάδου έχουν ακυρώσει τις επενδύσεις και προειδοποίησαν ότι ενδέχεται να μην πωλούν νέα φάρμακα στη χώρα μετά από μια παρατεταμένη διαμάχη με τον υπουργό Υγείας για τον καθορισμό των τιμών.
Οι φαρμακευτικές εταιρείες υποστηρίζουν ότι οι ρυθμιστικές αρχές φαρμάκων δεν ανταμείβουν δίκαια την καινοτομία και ζητούν περιττές και δαπανηρές αποδείξεις για τα οφέλη των νέων θεραπειών.
«Υπάρχει αυτή η πολιτική ένταση μεταξύ του πόσα χρήματα έχουμε και του τι θέλουμε να πληρώσουμε», δήλωσε η Karin Steinbach, ειδικός στην τιμολόγηση φαρμάκων στην Lattice Point Consulting στη Γενεύη. «Οι χώρες θέλουν οι ασθενείς να λαμβάνουν τη θεραπεία που χρειάζονται, αλλά χρειάζονται επίσης έλεγχο του κόστους».
Οι συγκρούσεις μεταξύ των ρυθμιστικών αρχών και των φαρμακευτικών εταιρειών εντείνονται, εν μέρει ως αποτέλεσμα και της πίεσης από τον πρόεδρο των ΗΠΑ Ντόναλντ Τραμπ, ο οποίος έχει κατηγορήσει άλλες χώρες ότι «εκμεταλλεύονται παράνομα» την αμερικανική καινοτομία αξιοποιώντας την κανονιστική τους εξουσία για να εξασφαλίσουν χαμηλότερες τιμές.
Τον Μάιο, ο Αμερικανός πρόεδρος υπέγραψε εκτελεστικό διάταγμα ζητώντας οι τιμές των φαρμάκων στις ΗΠΑ, οι οποίες είναι οι υψηλότερες στον κόσμο, να αντιστοιχούν στις χαμηλότερες τιμές σε χώρες με κατά κεφαλήν ΑΕΠ τουλάχιστον 60% του επιπέδου στις ΗΠΑ. Κάλεσε επίσης τις ευρωπαϊκές χώρες να πληρώνουν περισσότερα για φάρμακα, ώστε να συνεισφέρουν στο κόστος της καινοτομίας. Οι 17 μεγαλύτερες φαρμακοβιομηχανίες είχαν προθεσμία έως τις 29 Σεπτεμβρίου για να προτείνουν σχέδια για τη μείωση των τιμών στις ΗΠΑ.
Τους τελευταίους μήνες, οι διευθύνοντες σύμβουλοι μεγάλων φαρμακευτικών εταιρειών έχουν υιοθετήσει μια πιο αυστηρή στάση απέναντι στις κυβερνήσεις στην Ευρώπη. Ο Ναρασιμχάν, διευθύνων σύμβουλος του ελβετικού φαρμακευτικού κολοσσού Novartis, προειδοποίησε τον Ιούλιο ότι οι εταιρείες ενδέχεται να μη λανσάρουν νέα φάρμακα σε ορισμένες αγορές, εάν οι κυβερνήσεις δεν αναθεωρήσουν τα καθεστώτα τιμολόγησης.
Μυστικές τιμές
Τα αιτήματα του Τραμπ έρχονται σε μια εποχή μεγάλης αναταραχής στον τρόπο με τον οποίο καθορίζονται οι τιμές των φαρμάκων σε πολλές χώρες. Πριν από τη δεκαετία του 1990, οι διαπραγματεύσεις μεταξύ των υγειονομικών αρχών και των φαρμακευτικών εταιρειών επικεντρώνονταν σε μεγάλο βαθμό στο κόστος και όχι στην αξία. Οι τιμές συμφωνούνταν με βάση το τι ήταν διατεθειμένες να πληρώσουν οι ρυθμιστικές αρχές και όχι με βάση την αξία ενός φαρμάκου όσον αφορά τα αποτελέσματα για την υγεία, και πολλές χώρες βάσιζαν τις τιμές τους στο τι πλήρωνε μια ομάδα ομολόγων τους.
Ωστόσο, αυτό το μοντέλο άρχισε να καταρρέει υπό τις διπλές πιέσεις της αυξανόμενης οικονομικής πίεσης στους φορείς που πληρώνουν την υγειονομική περίθαλψη και του αυξανόμενου αριθμού και κόστους νέων καινοτόμων θεραπειών.
Δαπάνες
Οι δαπάνες για φάρμακα κατά του καρκίνου παγκοσμίως αυξήθηκαν κατά 75% τα τελευταία πέντε χρόνια, φτάνοντας τα 252 δισεκατομμύρια δολάρια (200 δισεκατομμύρια CHF) το 2024, σύμφωνα με την αμερικανική εταιρεία ανάλυσης δεδομένων υγείας IQVIA. Εν μέσω αυξανόμενων ποσοστών καρκίνου, οι δαπάνες αναμένεται να ξεπεράσουν τα 440 δισεκατομμύρια δολάρια έως το 2029.
Ορισμένες θεραπείες αλλάζουν τη ζωή, αλλά έχουν και εξωφρενικές τιμές. Πέρυσι, οι ΗΠΑ ενέκριναν τη γονιδιακή θεραπεία Lenmeldy για μια σπάνια, γενετική ασθένεια του νευρικού συστήματος με τιμή 4,25 εκατομμύρια δολάρια, καθιστώντας την το πιο ακριβό φάρμακο που τέθηκε ποτέ σε κυκλοφορία. Η μέση τιμή κυκλοφορίας των φαρμάκων για τον καρκίνο στις ΗΠΑ αυξήθηκε από 172.000 δολάρια το 2017 σε 283.000 δολάρια το 2021, σύμφωνα με ανάλυση του Reuters.
«Σε τομείς όπως ο καρκίνος ή οι σπάνιες ασθένειες, έχουμε όλο και περισσότερες θεραπείες, κάτι που είναι καλό από τη μία πλευρά», δήλωσε ο Steinbach. «Αλλά οι τιμές είναι πολύ υψηλές για να χρηματοδοτήσουν την κλινική ανάπτυξη».
Η Roche δήλωσε στο Swissinfo ότι η κυκλοφορία ενός νέου φαρμάκου στην αγορά απαιτεί μια δεκαετία εργασίας και μια επένδυση 5,5 δισεκατομμυρίων ελβετικών φράγκων, καθώς μόνο το 10% των υποψήφιων φαρμάκων που εισέρχονται σε κλινικές δοκιμές φτάνουν στην αγορά.
Πολλές χώρες όπως η Ιταλία, η Ισπανία, η Ιαπωνία και η Γαλλία άρχισαν να απαιτούν εκπτώσεις και επιστροφές χρημάτων από τους κατασκευαστές για να εξασφαλίσουν χαμηλότερες τιμές και έγκαιρη πρόσβαση σε θεραπεία. Οι φαρμακευτικές εταιρείες συμφώνησαν ευχαρίστως, υπό την προϋπόθεση ότι οι συμφωνίες αυτές θα ήταν εμπιστευτικές, υποστηρίζοντας ότι η μυστικότητα εμποδίζει άλλες χώρες να απαιτούν χαμηλότερες τιμές από τους ομολόγους τους.
Ωστόσο, αυτές οι συμφωνίες κεκλεισμένων των θυρών έχουν οδηγήσει σε μια κατάσταση όπου η δημοσιευμένη τιμή καταλόγου ενός φαρμάκου είναι σε μεγάλο βαθμό βιτρίνα.
«Είμαστε παγιδευμένοι σε αυτήν την κατάσταση για τουλάχιστον δύο δεκαετίες», δήλωσε ο Thomas Hofmarcher, οικονομολόγος υγείας στο Σουηδικό Ινστιτούτο Οικονομικών της Υγείας. «Σχεδόν όλες οι χώρες υψηλού εισοδήματος συνδέουν τις τιμές των φαρμάκων τους μεταξύ τους μέσω διεθνών τιμών αναφοράς. Αλλά αυτές βασίζονται σε τιμές καταλόγου, οι οποίες είναι πλασματικές».
Υπάρχουν ελάχιστα στοιχεία που να αποδεικνύουν ότι οι εμπιστευτικές εκπτώσεις μειώνουν το κόστος της υγειονομικής περίθαλψης και οδηγούν σε καλύτερα αποτελέσματα για την υγεία. Μελέτες δείχνουν ότι η συμφωνημένη τιμή συχνά δεν σχετίζεται με το πόσο αποτελεσματικό είναι ένα φάρμακο ή με το πόση αξία προσφέρει στην κοινωνία. Οι τιμές αντανακλούν όλο και περισσότερο τη διαπραγματευτική δύναμη μιας ρυθμιστικής αρχής, σύμφωνα με την Ivonne Leenen, υπεύθυνη επικοινωνίας στις Ευρωπαϊκές Ενώσεις για τον Καρκίνο.
Παρόλο που οι υγειονομικές αρχές ισχυρίζονται ότι υποστηρίζουν μεγαλύτερη διαφάνεια, στην πραγματικότητα έχουν καταβληθεί ελάχιστες συντονισμένες προσπάθειες για τη μετάβαση σε ένα πιο ανοιχτό σύστημα που να δείχνει την πραγματική, καθαρή τιμή ενός φαρμάκου.
Αξιοποιώντας τα χρήματά τους
Σχεδόν κάθε ευρωπαϊκή χώρα διαθέτει πλέον έναν οργανισμό που διενεργεί Αξιολογήσεις Τεχνολογιών Υγείας (HTA), αξιολογήσεις όχι μόνο των ιατρικών αλλά και των κοινωνικών, ηθικών και οικονομικών συνεπειών των φαρμάκων.
«Οι περισσότερες ευρωπαϊκές χώρες που δεν διέθεταν φορέα ΑΤΥ στο παρελθόν, έχουν θεσπίσει έναν τα τελευταία 10-15 χρόνια», δήλωσε ο Hofmarcher. «Αυτό είναι ένα σαφές σημάδι ότι η παροχή αποδεικτικών στοιχείων είναι πιο σημαντική τώρα από ό,τι στο παρελθόν».
Οι προσεγγίσεις τους ποικίλλουν, αλλά όλες στοχεύουν στην αξιολόγηση της πραγματικής προστιθέμενης αξίας ενός φαρμάκου. Πολλές το κάνουν αυτό χρησιμοποιώντας ένα κοινό μέτρο που ονομάζεται έτος ζωής προσαρμοσμένο στην ποιότητα (QALY), το οποίο επιτρέπει στις ρυθμιστικές αρχές να τιμολογούν τα οφέλη που παράγει ένα φάρμακο σε σύγκριση με τις υπάρχουσες θεραπείες ή ένα σημείο αναφοράς.
Τι είναι το QALY;
«Υπάρχει μεγαλύτερη χρήση μοντέλων κόστους-αποτελεσματικότητας, απλώς επειδή οι αρχές έχουν συνειδητοποιήσει ότι είναι αποτελεσματικά στη μείωση των τιμών», δήλωσε ο Steinbach.
Το 2011, η Βραζιλία περιέγραψε μια διαδικασία για τις HTA στην ομοσπονδιακή νομοθεσία. Η Ιαπωνία εισήγαγε αξιολογήσεις κόστους-αποτελεσματικότητας το 2016 για φάρμακα υψηλού κόστους, όπως οι γονιδιακές θεραπείες. Σταδιακά επεκτείνεται ώστε να καλύπτει και άλλες κατηγορίες φαρμάκων. Η Χιλή, το Περού και η Αργεντινή δημιουργούν επίσης πλαίσια κόστους-αποτελεσματικότητας.
Ορισμένες χώρες έχουν όρια στο κόστος ανά QALY. Το Εθνικό Ινστιτούτο Αριστείας στην Υγεία και τη Φροντίδα στο Ηνωμένο Βασίλειο έχει ορίσει όριο 20.000–30.000 £ (21.600-32.300 CHF) ανά QALY που αποκτάται. Αν και αυτό δεν αποτελεί ανώτατο όριο τιμής, χρησιμοποιείται για την αξιολόγηση της συνολικής σχέσης ποιότητας-τιμής.
Πώς διαπραγματεύονται οι τιμές των φαρμάκων στην Ελβετία και αλλού
Ο φαρμακευτικός τομέας της Ελβετίας προμηθεύει φάρμακα παγκοσμίως, αλλά δεν τα λαμβάνουν όλες οι χώρες στην ίδια τιμή. Να γιατί.
Στην Ελβετία, δίνεται μεγαλύτερη έμφαση στις συγκρίσεις τιμών με άλλες χώρες παρά στους υπολογισμούς του QALY, αλλά η ρυθμιστική αρχή τιμολόγησης φαρμάκων έχει αρχίσει να απαιτεί περισσότερη αιτιολόγηση για τις τιμές.
«Ένα φάρμακο πρέπει να αλλάξει πραγματικά τη ζωή ενός ασθενούς, διαφορετικά δεν υπάρχει προθυμία να πληρώσει κανείς περισσότερα από την τιμή του τρέχοντος προτύπου περίθαλψης», δήλωσε ο Steinbach. «Εάν ένα υπάρχον φάρμακο λειτουργεί καλά, χρειάζονται πολλά για να δείξουν οι εταιρείες ότι [ένα νέο φάρμακο] αξίζει υψηλότερη τιμή».
Διαφωνίες και καθυστερήσεις
Οι ολοένα και πιο έντονες διαπραγματεύσεις μεταξύ των ρυθμιστικών αρχών και των φαρμακευτικών εταιρειών έχουν ως αποτέλεσμα οι διαπραγματεύσεις να διαρκούν περισσότερο, καθυστερώντας ή περιορίζοντας την πρόσβαση σε πρόσφατα εγκεκριμένα φάρμακα.
Σύμφωνα με την ελβετική νομοθεσία, θα πρέπει να χρειαστούν 60 ημέρες από την ημερομηνία που ένα φάρμακο εξασφαλίζει την έγκρισή του μέχρι την ένταξή του στον κατάλογο αποζημίωσης του υποχρεωτικού συστήματος ασφάλισης υγείας. Ωστόσο, από το 2017 έως το 2020 χρειάστηκαν κατά μέσο όρο 191 ημέρες, εν μέρει λόγω διαφωνιών σχετικά με τις τιμές.
Στην Ευρώπη, μόνο το 29% των φαρμάκων που εγκρίθηκαν κατά την τριετία πριν από το 2024 ήταν διαθέσιμα στους ασθενείς μέσω κεντρικής ασφαλιστικής αποζημίωσης, από 42% το 2019, σύμφωνα με τη μελέτη WAIT.
Καθώς οι ασθενείς περιμένουν φάρμακα, περισσότερες χώρες, συμπεριλαμβανομένης της Ελβετίας, έχουν καταφύγει σε μηχανισμούς έκτακτης ανάγκης για να διασφαλίσουν ότι οι μεμονωμένοι ασθενείς θα εξακολουθούν να τα λαμβάνουν.
Φάρμακα που είναι ευρέως διαθέσιμα στις ΗΠΑ έχουν επίσης απορριφθεί από ορισμένους ευρωπαίους ρυθμιστές τιμών με το σκεπτικό ότι δεν είναι οικονομικά αποδοτικά, συμπεριλαμβανομένης της θεραπείας για τη νόσο Αλτσχάιμερ, Leqembi, και του φαρμάκου για τον καρκίνο του μαστού Enhertu. Μεταξύ 2019-2023, ο σουηδικός φορέας απέρριψε 54 αιτήσεις επιστροφής χρημάτων φαρμάκων, κυρίως επειδή το κόστος ήταν πολύ υψηλό για το όφελος.
Ορισμένες φαρμακευτικές εταιρείες έχουν εγκαταλείψει τις αγορές ή δεν έχουν κυκλοφορήσει καθόλου φάρμακα λόγω διαφορών με τις εθνικές ρυθμιστικές αρχές σχετικά με την τιμολόγηση. Η αμερικανική εταιρεία βιοτεχνολογίας Bluebird Bio τερμάτισε τις εμπορικές της δραστηριότητες στην Ευρώπη το 2022, επικαλούμενη τα μεγάλα εμπόδια που αντιμετώπισε στο να πείσει τις ευρωπαϊκές χώρες να πληρώσουν για τις γονιδιακές θεραπείες της. Τον Ιούλιο, η Roche απέσυρε το αντικαρκινικό φάρμακό της Lunsumio από την ελβετική αγορά, αφού οι αρχές επέμειναν σε περισσότερα στοιχεία πριν συμφωνήσουν σε μια τελική τιμή.
Δεν υπάρχουν ενδείξεις λύσεων για τα τρέχοντα προβλήματα τιμολόγησης των φαρμάκων και οι ειδικοί υποστηρίζουν ότι οι εκκλήσεις του Τραμπ για υψηλότερες τιμές σε άλλες χώρες θα οδηγήσουν μόνο σε περισσότερες διαμάχες με τις φαρμακοβιομηχανίες, καθυστερήσεις για τους ασθενείς και μεγαλύτερη μυστικότητα.
«Αυτό που δεν καταλαβαίνουν οι ΗΠΑ είναι ότι τα ευρωπαϊκά συστήματα υγειονομικής περίθαλψης, πολλά από τα οποία χρηματοδοτούνται από το κράτος, δεν έχουν την οικονομική δυνατότητα να πληρώσουν περισσότερα», δήλωσε ο Χόφμαρχερ. «Ήδη δυσκολεύονται να πληρώσουν για υπηρεσίες υγειονομικής περίθαλψης».
Πηγή : iatronet
