Aφορά φάρμακο για τη μυϊκή δυστροφία. Ποιες είναι οι εκτιμήσεις για την πορεία του.
Η Fulcrum Therapeutics υπέγραψε συμφωνία αποκλειστικής άδειας 1 δισεκατομμυρίου δολαρίων με τη Sanofi για την ανάπτυξη και εμπορευματοποίηση του ερευνητικού φαρμάκου losmapimod για τη μυϊκή δυστροφία του προσώπου (FSHD).
Με τη συμφωνία, η Sanofi αποκτά αποκλειστικά δικαιώματα εμπορίας για το losmapimod εκτός των ΗΠΑ. Η Fulcrum θα λάβει προκαταβολή 80 εκατομμυρίων δολαρίων και είναι επιλέξιμη για λήψη έως και 975 εκατομμυρίων δολαρίων σε καθορισμένα ρυθμιστικά ορόσημα που βασίζονται στις πωλήσεις, με τη συνολική αξία της συμφωνίας να ξεπερνά το 1 δισεκατομμύριο δολάρια.
Το φάρμακο διερευνάται επί του παρόντος στην κλινική δοκιμή REACH Φάσης III (NCT05397470), με τα βασικά δεδομένα να αναμένονται στο τέλος του τρέχοντος έτους.
Η Fulcrum αδειοδοτήθηκε αποκλειστικά για το μικρομοριακό φάρμακο από την GSK τον Απρίλιο του 2019. Το Losmapimod είναι εκλεκτικός αναστολέας της κινάσης πρωτεΐνης που ενεργοποιείται από το μιτογόνο p38α/β (MAPK).
Η ένωση έχει προηγουμένως αξιολογηθεί για μια ευρεία ποικιλία ενδείξεων, συμπεριλαμβανομένης της ρευματοειδούς αρθρίτιδας, της κατάθλιψης και της Covid-19. Η FSHD είναι μια γενετική διαταραχή που προκαλεί προοδευτική εξασθένηση και απώλεια μυϊκού ιστού. Επηρεάζει κυρίως τους μυς του προσώπου, των ώμων και των βραχιόνων, αλλά μπορεί επίσης να εμπλέξει μύες σε άλλα μέρη του σώματος.
Η πάθηση προκαλείται από μια μετάλλαξη στο γονίδιο DUX4, που οδηγεί στην παραγωγή μιας πρωτεΐνης που είναι τοξική για τον μυϊκό ιστό. Προκλινικές μελέτες έχουν δείξει ότι το losmapimod επέδειξε μείωση της ρύθμισης του DUX4 σε κυτταρικά μοντέλα που προέρχονται από ασθενείς και αποκατέστησε έναν υγιή μυϊκό φαινότυπο.
Σύμφωνα με το Pharma Intelligence Center της GlobalData, το losmapimod προβλέπεται να αποφέρει 269 εκατομμύρια δολάρια το 2030.
Πηγή : iatronet
