Περισσότερες από 1000 κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες βρίσκονται σε εξέλιξη
Πάνω από το 50% όλων των κλινικών δοκιμών που έγιναν το 2018 στον τομέα των κυτταρικών και γονιδιακών θεραπειών (Cell & Gene Therapies-GGT) αφορούσε την ανοσολογική ογκολογία. Οι χιμαιρικοί υποδοχείς αντιγόνου Τ κυττάρων αποτελούν αντικείμενο μεγάλης ερευνητικής δραστηριότητας στο τομέα αυτό. Είναι θεραπείες που οι υποδοχείς των Τ κυττάρων τροποποιούνται γενετικά, έτσι ώστε να μπορούν να αναγνωρίσουν συγκεκριμένα καρκινικά κύτταρα και εντέλει τα Τ κύτταρα να καταφέρουν να προσβάλλουν άμεσα τα καρκινικά κύτταρα και να εκκινήσουν μια ευρύτερη ανοσοαπόκριση.
Σήμερα, πάνω από 100 θεραπείες που βασίζονται στην τεχνολογία CAR T βρίσκονται σε στάδιο κλινικών δοκιμών, ενώ περισσότερες από 1.000 κυτταρικές και γονιδιακές θεραπείες βρίσκονται σε διαφορετικά στάδια κλινικής ανάπτυξης.
Οι εταιρείες βιοτεχνολογίας στον τομέα αυτό αριθμούν περί τις 460 στη Βόρεια Αμερική, 234 στην Ευρώπη και το Ισραήλ, ενώ 122 αναπτύσσονται στην Ασία. Ο αριθμός των θεραπειών είναι ταχύτατα αυξανόμενος, ενώ μέσα στα επόμενα χρόνια αναμένεται να εγκριθούν πάνω από 40 νέες GGT Θεραπείες.
Το μοντέλο κεντρικής παραγωγής κυτταρικών και γονιδιακών θεραπειών είναι μεν επιχειρηματικά ελκυστικό, αλλά αντιμετωπίζει μια σειρά προκλήσεων, όπως την πολύπλοκη αλληλουχία μεταφορικών και υλικών-τεχνικών υπηρεσιών, συμπεριλαμβανομένων της κρυοσυντήρησης και της εξειδικευμένης αερομεταφοράς. Ως εκ τούτου ζητήματα, όπως η βιωσιμότητα και λειτουργικότητα των κυττάρων, καθώς και η ασφάλεια των ασθενών, δημιουργούν ερωτηματικά ως προς την αποτελεσματικότητά του. Παράλληλα το υψηλό κόστος παραγωγής των θεραπειών αυτών αποτελεί μια σημαντική πρόκληση, τόσο για τους ασθενείς όσο και για τα συστήματα Κοινωνικής Ασφάλισης.
Είναι πλέον ευρέως αποδεκτό ότι μόνο η χρήση αυτοματοποιημένων συστημάτων μπορεί να διασφαλίσει ότι αυτές οι παραγωγικές διαδικασίες μπορούν να είναι αναπαραγώγιμες και οικονομικότερες. Επιπλέον το αυτοματοποιημένο σύστημα παρακολούθησης δεδομένων συμβάλλει στη διαμόρφωση της κανονιστικής συμμόρφωσης στη βέλτιστη διαχείριση της παραγωγικής αλυσίδας και τελικά σε ποιο προβλέψιμα θεραπευτικά αποτελέσματα.
Πολλοί υποστηρίζουν ότι το ιδανικότερο σημείο για την παραγωγή αυτόλογων κυτταρικών και γονιδιακών εφαρμογών είναι δίπλα στον ασθενή, δηλαδή μέσα στο περιβάλλον του νοσοκομείου.
Συμπερασματικά, σύμφωνα με στοιχεία 2018:
- Το 58% (598) του συνόλου των κλινικών δοκιμών ήταν στην ογκολογία, συμπεριλαμβανομένων της λευχαιμίας, των λεμφωμάτων, των καρκίνων εγκεφάλου, στήθους, ουροδόχου κύστης, τραχήλου, οισοφάγου, ωοθηκών, παγκρέατος κ.λπ.
- Το 7% (67) του συνόλου των κλινικών δοκιμών ήταν για καρδιαγγειακές νόσους συμπεριλαμβανομένου του εμφράγματος του μυοκαρδίου,της ισχαιμίας κρίσιμου άκρου, της καρδιακής νόσου.
- Το 6% ( 58%) του συνόλου των κλινικών αφορούσε μυοσκελετικές νόσους συμπεριλαμβανομένων της νωτιαίας μυικής ατροφίας, μυϊκών δυστροφιών, ελαττωμάτων χόνδρου κλπ
Πηγή : iatronet
