Αμερικανική εταιρεία από το φάρμακο "κοιτά" προς την Ελλάδα

Η συγκεκριμένη εταιρεία δραστηριοποιείται στις γονιδιακές θεραπείες για σοβαρές γενετικές ασθένειες.

Aπό την άλλη άκρη του Ατλαντικού παίκτης από το χώρο του φαρμάκου ενδιαφέρεται, κατά πληροφορίες, να δραστηριοποιηθεί στην ελληνική αγορά. Σύμφωνα με φήμες, η αμερικανική πολυεθνική, ενώ μέχρι και πρόσφατα αναζητούσε στρατηγικό συνεργάτη, σύμφωνα με τελευταίες πηγές σκέφτεται αυτόνομη είσοδο στην αγορά.


Έλληνες παράγοντες γνωρίζοντας τις φήμες αυτές, μας ανέφεραν ότι η συγκεκριμένη εταιρεία δραστηριοποιείται στις γονιδιακές θεραπείες για σοβαρές γενετικές ασθένειες και στην ανοσοθεραπεία. Εδρεύει στη Μασαχουσέτη, ενώ δραστηριοποιείται σε όλες τις Πολιτείες της Αμερικής και παράλληλα έχει επεκταθεί και στην Ευρώπη. Όσον αφορά την φημολογούμενη είσοδό της στην ελληνική αγορά, εκτιμάται ότι εφόσον γίνει αυτή, θα πραγματοποιηθεί καταρχήν με σκεύασμα για τη β-θαλασσαιμία, θεωρώντας ότι σε αυτή τη θεραπευτική κατηγορία έχει ένα προβάδισμα και επιπλέον οι εσωτερικές ανάγκες είναι αυξανόμενες.

Τέσσερις είναι οι τομείς δράσεις της:

1) Αδρενολευκοδυστροφία (ALD)

Είναι μια σπάνια, γενετική διαταραχή που προκαλείται από μεταλλάξεις στο γονίδιο ABCD1 που οδηγούν σε ανεπάρκεια μιας πρωτεΐνης (ALDP). Αυτό οδηγεί στη συσσώρευση λιπαρών οξέων πολύ μακριάς αλυσίδας (VLCFA) σε διάφορα μέρη του σώματος, συμπεριλαμβανομένου του φλοιού των επινεφριδίων και της λευκής ουσίας του εγκεφάλου και του νωτιαίου μυελού, οδηγώντας σε μια σειρά συμπτωμάτων.


2) β-Θαλασσαιμία

Η β-β-θαλασσαιμία είναι μια γενετική ασθένεια που χαρακτηρίζεται από μειωμένη ή απουσία παραγωγής β-σφαιρίνης, ένα βασικό συστατικό της ενήλικης αιμοσφαιρίνης, που μεταφέρει οξυγόνο σε όλα τα μέρη του σώματος. Η έλλειψη επαρκούς β-σφαιρίνης οδηγεί σε χρόνια αναιμία και άλλες σοβαρές επιπλοκές.
Η εξαρτώμενη από τη μετάγγιση β-θαλασσαιμία (TDT) είναι ένας σοβαρός, προοδευτικός τύπος β-θαλασσαιμίας που χαρακτηρίζεται από σοβαρή αναιμία, εξαρτώμενη από μετάγγιση δια βίου, υπερφόρτωση σιδήρου, και μικρότερη διάρκεια ζωής σε σύγκριση με τον γενικό πληθυσμό.

Οι ασθενείς με TDT χρειάζονται δια βίου υποστηρικτική φροντίδα με τακτικές μεταγγίσεις αίματος - συνήθως χορηγούμενες κάθε 2 έως 5 εβδομάδες - για να αμβλύνουν την αναιμία και να επιτρέψουν την επιβίωση.

3) Πολλαπλούν μυέλωμα

Το πολλαπλούν μυέλωμα είναι ένας καρκίνος ορισμένων κυττάρων στο αίμα, που ονομάζονται κύτταρα πλάσματος.
Η αιτία του δεν είναι γνωστή και σήμερα δεν υπάρχει καμία θεραπεία. Ωστόσο, υπάρχουν αρκετές διαθέσιμες επιλογές θεραπείας που μπορούν να οδηγήσουν σε ύφεση. Για ορισμένα άτομα με πολλαπλό μυέλωμα, η ύφεση μπορεί να διαρκέσει πολλά χρόνια.

4) Δρεπανοκυτταρική αναιμία

Η δρεπανοκυτταρική αναιμία είναι μια σοβαρή, προοδευτικά εξουθενωτική, και απειλητική για τη ζωή γενετική νόσος που προκαλείται από παραγωγή μη φυσιολογικής αιμοσφαιρίνης στα ερυθρά αιμοσφαίρια.
Η επαναλαμβανόμενη αγγειο-απόφραξη, η χρόνια αιμολυτική αναιμία και η επίμονη αγγειοπάθεια μπορεί προοδευτικά να οδηγήσουν σε βλάβη οποιουδήποτε συστήματος οργάνων και είναι η κύρια αιτία νοσηρότητας και θνησιμότητας σε ενήλικες με τη νόσο.

Πηγή : iatronet