Σύμφωνα με στοιχεία του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ), η τελευταία πενταετία ήταν η εντυπωσιακότερη όλων στον τομέα των νέων θεραπειών για την πολλαπλή σκλήρυνση, όπως είναι η σύγχρονη ονομασία της νόσου. Και αυτό, διότι εγκρίθηκαν πέντε νέα φάρμακα που στοχεύουν σε συγκεκριμένα μονοπάτια του ανοσοποιητικού συστήματος για να καθυστερήσουν την εξέλιξή της, καθώς και δύο που στοχεύουν στα συμπτώματά της.
Ειδικότερα, μεταξύ 2011 και 2014 εγκρίθηκαν:
* Οι πρώτες θεραπείες σε μορφή δισκίων. Πρόκειται για τις ουσίες φινγκολιμόδη, τεριφλουνομίδη και φουμαρικό διμεθυλεστέρα.
* Δύο εξελιγμένες ενέσιμες θεραπείες. Πρόκειται για τις ουσίεςαλεμτουζουμάμπη και πεγκυλιωμένη ιντερφερόνη βήτα-1α.
* Η πρώτη θεραπεία για την αντιμετώπιση της δυσχέρειας στην ικανότητα βαδίσεως. Η δυσχέρεια αυτή αποτελεί ειδικό σύμπτωμα της νόσου. Παρουσιάζεται σε σε άλλοτε άλλο βαθμό και χρονικό διάστημα από την έναρξη της νόσου. Το φάρμακο που εγκρίθηκε λέγεται φαμπριδίνη με από του στόματος χορήγηση.
* Η πρώτη θεραπεία για το απρόσφορο γέλιο ή κλάμα. Αυτό είναι ένα πάρα πολύ σπάνιο σύμπτωμα της νόσου, κατά το οποίο ο πάσχων ουσιαστικά χάνει τον συναισθηματικό έλεγχο και κλαίει ή γελάει συχνά, δίχως να υπάρχει λόγος. Το φάρμακο που εγκρίθηκε είναι ο συνδυασμός δύο ουσιών, της δεξτρομεθορφάνης με την κινιδίνη.
«Τα νέα ανοσοτροποποιητικά φάρμακα παρεμβαίνουν σε διαφορετικούς μηχανισμούς οι οποίοι ευθύνονται για τις υποτροπές και την εξέλιξη της αναπηρίας», λέει ο κ. Νίκος Γρηγοριάδης, αναπληρωτής καθηγητής Νευρολογίας στο Αριστοτέλειο Πανεπιστήμιο Θεσσαλονίκης και υπεύθυνος του Κέντρου Πολλαπλής Σκλήρυνσης της Β΄Νευρολογικής Κλινικής του Νοσοκομείου ΑΧΕΠΑ.
«Χάρη σε αυτά, έχουμε πλέον τη δυνατότητα να ελέγξουμε την δραστηριότητα της νόσου σε υψηλά ποσοστά ασθενών και να επιβραδύνουμε την εξέλιξή της, δίχως πάντως αυτό να σημαίνει ότι μπορούμε να την αποτρέψουμε εντελώς. Ασφαλώς, όμως, έχει βελτιωθεί σημαντικά η πρόγνωση για τους ασθενείς μας». Πρακτικά αυτό σημαίνει πως ολοένα λιγότεροι ασθενείς θα καθηλωθούν έπειτα από χρόνια στην αναπηρική καρέκλα - κάτι που έως πρότινος ήταν η συνηθέστερη εξέλιξη..
Ένα άλλο μεγάλο όφελος των νέων φαρμάκων είναι ότι σταδιακά «ξεκλειδώνουν»τα μυστικά της σκληρύνσεως κατά πλάκας. «Τόσο στο στάδιο της έρευνας, όσο και μετά την κυκλοφορία του, κάθε νέο φάρμακο προσφέρει πολύτιμες πληροφορίες για μηχανισμούς που αφορούν την ίδια τη νόσο. Ακόμα και από τις ανεπιθύμητες ενέργειές τους μαθαίνουμε πολλά για το πως λειτουργεί η ασθένεια», λέει ο κ. Γρηγοριάδης. «Αυτό είναι πάρα πολύ σημαντικό διότι όσο αυξάνονται οι γνώσεις μας για την αιτιοπαθογένειά της, τόσο πιο κοντά στην ίαση ερχόμαστε».
Χαρακτηριστικό παράδειγμα αποτελεί το νεότερο από τα εγκεκριμένα φάρμακα, ο φουμαρικός διμεθυλεστέρας, το οποίο αναμένεται στο εγγύς μέλλον να κυκλοφορήσει στη χώρα μας.Το φάρμακο αυτό ενεργοποιεί ένα μηχανισμό που λέγεται μονοπάτι Nrf2, για να παράσχει στα σωματικά κύτταρα τη δυνατότητα να αμυνθούν έναντι της φλεγμονής και του οξειδωτικού στρες.
«Με αυτό τον μηχανισμό δράσης αφ’ ενός επιβεβαιώνεται πως το οξειδωτικό στρες όντως παίζει ρόλο στην πολλαπλή σκλήρυνση, όπως είχαν δείξει προγενέστερες μελέτες αλλά δεν ήταν απολύτως εξακριβωμένο, αφ’ ετέρου ενισχύεται η άποψη πως οι ασθενείς θα ωφεληθούν εάν ταυτοχρόνως με την φαρμακευτική αγωγή τους, ακολουθούν και μία διατροφή πλούσια σε αντιοξειδωτικά (λ.χ. φρούτα και λαχανικά), δηλαδή τη μεσογειακή διατροφή», αναφέρει ο κ. Γρηγοριάδης.
Σε κάθε περίπτωση, «η αντιμετώπιση της νόσου είναι βέλτιστη όταν εξατομικεύεται η θεραπεία σε κάθε ασθενή ξεχωριστά», προσθέτει. «Επειδή δεν έχουμε βιοδείκτες που να δείχνουν εκ των προτέρων ποια θεραπεία είναι πιο κατάλληλη για κάθε ασθενή, χρησιμοποιούμε μία σειρά κριτηρίων για να τον αξιολογήσουμε, του χορηγούμε μία θεραπεία και στη συνέχεια παρακολουθούμε την πορεία της υγείας του για να δούμε αν η θεραπευτική μας επιλογή αποδίδει ή όχι. »
Ειδικότερα, μεταξύ 2011 και 2014 εγκρίθηκαν:
* Οι πρώτες θεραπείες σε μορφή δισκίων. Πρόκειται για τις ουσίες φινγκολιμόδη, τεριφλουνομίδη και φουμαρικό διμεθυλεστέρα.
* Δύο εξελιγμένες ενέσιμες θεραπείες. Πρόκειται για τις ουσίεςαλεμτουζουμάμπη και πεγκυλιωμένη ιντερφερόνη βήτα-1α.
* Η πρώτη θεραπεία για την αντιμετώπιση της δυσχέρειας στην ικανότητα βαδίσεως. Η δυσχέρεια αυτή αποτελεί ειδικό σύμπτωμα της νόσου. Παρουσιάζεται σε σε άλλοτε άλλο βαθμό και χρονικό διάστημα από την έναρξη της νόσου. Το φάρμακο που εγκρίθηκε λέγεται φαμπριδίνη με από του στόματος χορήγηση.
* Η πρώτη θεραπεία για το απρόσφορο γέλιο ή κλάμα. Αυτό είναι ένα πάρα πολύ σπάνιο σύμπτωμα της νόσου, κατά το οποίο ο πάσχων ουσιαστικά χάνει τον συναισθηματικό έλεγχο και κλαίει ή γελάει συχνά, δίχως να υπάρχει λόγος. Το φάρμακο που εγκρίθηκε είναι ο συνδυασμός δύο ουσιών, της δεξτρομεθορφάνης με την κινιδίνη.
«Τα νέα ανοσοτροποποιητικά φάρμακα παρεμβαίνουν σε διαφορετικούς μηχανισμούς οι οποίοι ευθύνονται για τις υποτροπές και την εξέλιξη της αναπηρίας», λέει ο κ. Νίκος Γρηγοριάδης, αναπληρωτής καθηγητής Νευρολογίας στο Αριστοτέλειο Πανεπιστήμιο Θεσσαλονίκης και υπεύθυνος του Κέντρου Πολλαπλής Σκλήρυνσης της Β΄Νευρολογικής Κλινικής του Νοσοκομείου ΑΧΕΠΑ.
«Χάρη σε αυτά, έχουμε πλέον τη δυνατότητα να ελέγξουμε την δραστηριότητα της νόσου σε υψηλά ποσοστά ασθενών και να επιβραδύνουμε την εξέλιξή της, δίχως πάντως αυτό να σημαίνει ότι μπορούμε να την αποτρέψουμε εντελώς. Ασφαλώς, όμως, έχει βελτιωθεί σημαντικά η πρόγνωση για τους ασθενείς μας». Πρακτικά αυτό σημαίνει πως ολοένα λιγότεροι ασθενείς θα καθηλωθούν έπειτα από χρόνια στην αναπηρική καρέκλα - κάτι που έως πρότινος ήταν η συνηθέστερη εξέλιξη..
Ένα άλλο μεγάλο όφελος των νέων φαρμάκων είναι ότι σταδιακά «ξεκλειδώνουν»τα μυστικά της σκληρύνσεως κατά πλάκας. «Τόσο στο στάδιο της έρευνας, όσο και μετά την κυκλοφορία του, κάθε νέο φάρμακο προσφέρει πολύτιμες πληροφορίες για μηχανισμούς που αφορούν την ίδια τη νόσο. Ακόμα και από τις ανεπιθύμητες ενέργειές τους μαθαίνουμε πολλά για το πως λειτουργεί η ασθένεια», λέει ο κ. Γρηγοριάδης. «Αυτό είναι πάρα πολύ σημαντικό διότι όσο αυξάνονται οι γνώσεις μας για την αιτιοπαθογένειά της, τόσο πιο κοντά στην ίαση ερχόμαστε».
Χαρακτηριστικό παράδειγμα αποτελεί το νεότερο από τα εγκεκριμένα φάρμακα, ο φουμαρικός διμεθυλεστέρας, το οποίο αναμένεται στο εγγύς μέλλον να κυκλοφορήσει στη χώρα μας.Το φάρμακο αυτό ενεργοποιεί ένα μηχανισμό που λέγεται μονοπάτι Nrf2, για να παράσχει στα σωματικά κύτταρα τη δυνατότητα να αμυνθούν έναντι της φλεγμονής και του οξειδωτικού στρες.
«Με αυτό τον μηχανισμό δράσης αφ’ ενός επιβεβαιώνεται πως το οξειδωτικό στρες όντως παίζει ρόλο στην πολλαπλή σκλήρυνση, όπως είχαν δείξει προγενέστερες μελέτες αλλά δεν ήταν απολύτως εξακριβωμένο, αφ’ ετέρου ενισχύεται η άποψη πως οι ασθενείς θα ωφεληθούν εάν ταυτοχρόνως με την φαρμακευτική αγωγή τους, ακολουθούν και μία διατροφή πλούσια σε αντιοξειδωτικά (λ.χ. φρούτα και λαχανικά), δηλαδή τη μεσογειακή διατροφή», αναφέρει ο κ. Γρηγοριάδης.
Σε κάθε περίπτωση, «η αντιμετώπιση της νόσου είναι βέλτιστη όταν εξατομικεύεται η θεραπεία σε κάθε ασθενή ξεχωριστά», προσθέτει. «Επειδή δεν έχουμε βιοδείκτες που να δείχνουν εκ των προτέρων ποια θεραπεία είναι πιο κατάλληλη για κάθε ασθενή, χρησιμοποιούμε μία σειρά κριτηρίων για να τον αξιολογήσουμε, του χορηγούμε μία θεραπεία και στη συνέχεια παρακολουθούμε την πορεία της υγείας του για να δούμε αν η θεραπευτική μας επιλογή αποδίδει ή όχι. »
Κυρίαρχης σημασίας είναι η έγκαιρη έναρξη της θεραπείας αλλά και η έγκαιρη αλλαγή της όταν δεν ανταποκρίνεται ο ασθενής στην υφιατάμενη θεραπέια».
Οι τρεις τύποι
Η σκλήρυνση κατά πλάκας (ή πολλαπλή σκλήρυνση) είναι μία χρόνια πάθηση του εγκεφάλου και του νωτιαίου μυελού, η οποία χαρακτηρίζεται από προοδευτική καταστροφή της μυελίνης ουσίας - του προστατευτικού «περιβλήματος» των νευρικών ινών, που επιτρέπει την ταχεία διάδοση των ερεθισμάτων.
Η νόσος έχει τρεις τύπους:
* Υποτροπιάζουσα. Χαρακτηρίζεται από εξάρσεις και υφέσεις. Αντιπροσωπεύει το 85% των κρουσμάτων. Στους περίπου μισούς ασθενείς γίνεται δευτεροπαθώς εξελισσόμενη μετά από 15-20 χρόνια.
* Πρωτοπαθώς εξελισσόμενη. Αντιπροσωπεύει το σχεδόν 10% των κρουσμάτων. Χαρακτηρίζεται από προοδευτική επιδείνωση ευθύς εξαρχής.
* Καλοήθης μορφή. Αντιπροσωπεύει το 1-3% των κρουσμάτων. Οι ασθενείς παρουσιάζουν μία ή δύο εξάρσεις, αλλά στη συνέχεια η ασθένειά τους «παγώνει», είτε κάνουν θεραπεία είτε όχι.
Αριθμοί
2,5 εκατομμύρια άνθρωποι σε όλο τον κόσμο πάσχουν από σκλήρυνση κατά πλάκας
10.000 οι Έλληνες ασθενείς
405.000 οι ασθενείς στην Ευρωπαϊκή Ένωση
20-40 ετών η συνηθέστερη ηλικία έναρξής της
Οι τρεις τύποι
Η σκλήρυνση κατά πλάκας (ή πολλαπλή σκλήρυνση) είναι μία χρόνια πάθηση του εγκεφάλου και του νωτιαίου μυελού, η οποία χαρακτηρίζεται από προοδευτική καταστροφή της μυελίνης ουσίας - του προστατευτικού «περιβλήματος» των νευρικών ινών, που επιτρέπει την ταχεία διάδοση των ερεθισμάτων.
Η νόσος έχει τρεις τύπους:
* Υποτροπιάζουσα. Χαρακτηρίζεται από εξάρσεις και υφέσεις. Αντιπροσωπεύει το 85% των κρουσμάτων. Στους περίπου μισούς ασθενείς γίνεται δευτεροπαθώς εξελισσόμενη μετά από 15-20 χρόνια.
* Πρωτοπαθώς εξελισσόμενη. Αντιπροσωπεύει το σχεδόν 10% των κρουσμάτων. Χαρακτηρίζεται από προοδευτική επιδείνωση ευθύς εξαρχής.
* Καλοήθης μορφή. Αντιπροσωπεύει το 1-3% των κρουσμάτων. Οι ασθενείς παρουσιάζουν μία ή δύο εξάρσεις, αλλά στη συνέχεια η ασθένειά τους «παγώνει», είτε κάνουν θεραπεία είτε όχι.
Αριθμοί
2,5 εκατομμύρια άνθρωποι σε όλο τον κόσμο πάσχουν από σκλήρυνση κατά πλάκας
10.000 οι Έλληνες ασθενείς
405.000 οι ασθενείς στην Ευρωπαϊκή Ένωση
20-40 ετών η συνηθέστερη ηλικία έναρξής της
