Ενθαρρυντικά ευρήματα από τις πρώτες δοκιμές του σε ανθρώπους. Τι ανακοίνωσαν οι ερευνητές.
Μία και μόνη έγχυση από ένα φάρμακο που βασίζεται στα βλαστοκύτταρα μπορεί να θεραπεύει τον διαβήτη τύπου 1, απαλλάσσοντας τους πάσχοντες από τις καθημερινές ενέσεις ινσουλίνης, αναφέρει διεθνής ομάδα επιστημόνων.
Το φάρμακο λέγεται zimislecel και δοκιμάστηκε σε 12 ασθενείς σε Αμερική και Ευρώπη. Περιέχει κύτταρα νησιδίων του παγκρέατος που έχουν αναπτυχθεί στο εργαστήριο από βλαστοκύτταρα. Τα νησίδια του παγκρέατος είναι ομάδες ενδοκρινών κυττάρων τα οποία παράγουν ινσουλίνη. Η ορμόνη αυτή είναι απαραίτητη για τη ρύθμιση του σακχάρου (γλυκόζης) στο αίμα.
Ο διαβήτης τύπου 1 είναι αυτοάνοση μορφή διαβήτη. Συνήθως εκδηλώνεται σε νεαρή ηλικία (συχνότερα σε παιδιά και εφήβους). Οφείλεται στην καταστροφή των κυττάρων που παράγουν ινσουλίνη από τον ίδιο τον οργανισμό του ασθενούς.
Ο μοναδικός τρόπος αντιμετώπισής του έως τώρα είναι με καθημερινές εγχύσεις ινσουλίνης. Αυτές γίνονται είτε από τον ίδιο τον ασθενή είτε μέσω ειδικής αντλίας που αυτός φορά συνεχώς.
Στην παρούσα μελέτη, οι 10 από τους συμμετέχοντες δεν χρειάζονταν πλέον ενέσεις ινσουλίνης έναν χρόνο μετά την έγχυση. Οι υπόλοιπο δύο είχαν καταφέρει να μειώσουν την ινσουλίνη που χρειάζονταν.
Τα νέα ευρήματα παρουσιάσθηκαν στο ετήσιο συνέδριο της Αμερικανικής Εταιρείας Διαβήτη (ADA) στο Σικάγο. Ταυτοχρόνως δημοσιεύθηκαν στην ιατρική επιθεώρηση New England Journal of Medicine.
Άγνοια υπογλυκαιμίας
Η νέα μελέτη αποκαλείται FORWARD και είναι μελέτη φάσης 1/2 (σ.σ. πρώτα στάδια των κλινικών δοκιμών). Το νέο φάρμακο χορηγήθηκε σε πάσχοντες από μία σοβαρή επιπλοκή του διαβήτη που λέγεται άγνοια υπογλυκαιμίας (ή υπογλυκαιμική άγνοια).
Οι ασθενείς αυτοί έχουν μειωμένη ή μηδενική ικανότητα αντίληψης των επικίνδυνα χαμηλών επιπέδων γλυκόζης (σακχάρου). Και αυτό, διότι ο οργανισμός τους αναπτύσσει προειδοποιητικά συμπτώματα (π.χ. έντονη εφίδρωση) σε ολοένα χαμηλότερα επίπεδα γλυκόζης.
Η συνέπεια είναι να χάνουν συχνά τις αισθήσεις τους πριν προλάβουν να λάβουν τα απαιτούμενα μέτρα για να αποφύγουν την λιποθυμία. Αυτό όμως μπορεί να θέσει σε κίνδυνο τη ζωή τους.
Υπολογίζεται ότι το σχεδόν 25% των πασχόντων από διαβήτη τύπου 1 πάσχουν από άγνοια υπογλυκαιμίας. Το ίδιο συμβαίνει και στο 10-15% των ασθενών με διαβήτη τύπου 2.
Η νέα μελέτη
Όπως ανέφεραν οι ερευνητές, η νέα μελέτη διεξήχθη για να αξιολογηθεί η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα του νέου φαρμάκου. Όλοι οι ασθενείς ήσαν ενήλικες. Σε όλους χορηγήθηκε μέσω ενδοφλέβιας έγχυσης μία πλήρης δόση νησιδίων του παγκρέατος.
Επιπλέον, οι ασθενείς λάμβαναν και ένα κλασικό σχήμα ανοσοκατασταλτικών φαρμάκων, για να μην απορρίψει ο οργανισμός τους τα νησίδια.
Εντός λίγων μηνών, οι ασθενείς άρχισαν να χρειάζονται ολοένα λιγότερη ινσουλίνη. Οι περισσότεροι διέκοψαν τις ενέσεις τους πριν περάσουν οι πρώτοι 6 μήνες. Ακόμα καλύτερα, τα επικίνδυνα επεισόδια υπογλυκαιμίας σταμάτησαν εντός των πρώτων 3 μηνών.
Η μελέτη έδειξε ακόμα ότι το φάρμακο επέτρεψε στους ασθενείς να πετύχουν τον συνιστώμενο στόχο γλυκαιμικού ελέγχου για τους διαβητικούς. Ο στόχος αυτός είναι να έχουν γλυκοζυλιωμένη αιμοσφαιρίνη (HbA1c) κάτω από 7%.
Όπως προαναφέρθηκε, οι 10 από αυτούς έπαψαν να χρειάζονται εξωγενή ινσουλίνη. Οι άλλοι δύο χρειάζονται πια πολύ λιγότερες ενέσεις (η μέση μείωση στην ανάγκη για ινσουλίνη είναι 92%).
Ανεπιθύμητες ενέργειες
Οι ανεπιθύμητες ενέργειες του φαρμάκου ήταν αυτές που είθισται να παρατηρούνται σε άτομα που λαμβάνουν βλαστοκύτταρα ή ανοσοκατασταλτικά φάρμακα, είπαν οι ερευνητές.
Το μειονέκτημα της θεραπείας, όμως, είναι ότι οι ασθενείς πρέπει να παίρνουν εφεξής ανοσοκατασταλτικά φάρμακα. Μολονότι οι δόσεις τους είναι μειωμένες έναντι όσων απαιτούνται στους ασθενείς που κάνουν μεταμοσχεύσεις, δεν είναι ακόμα γνωστές οι μακροπρόθεσμες δυνητικές συνέπειές τους, δήλωσε ο Dr. Irl Hirsch, καθηγητής Μεταβολισμού, Ενδοκρινολογίας & Διατροφής στο Πανεπιστήμιο της Ουάσινγκτον.
Η μελέτη FORWARD έχει πλέον προχωρήσει στο επόμενο στάδιο των κλινικών δοκιμών (φάση 3). Σε αυτήν θα ενταχθούν έως το τέλος του 2025 περίπου 50 ασθενείς. Το νέο φάρμακο θα δοκιμαστεί επίσης σε 10 ασθενείς με διαβήτη τύπου 1 οι οποίοι κάνουν ήδη ανοσοκατασταλτική θεραπεία, επειδή έχουν υποβληθεί σε μεταμόσχευση νεφρού.
Πηγή : iatropedia
